Der Weg zu neuen Therapien
Warum klinische Studien unverzichtbar sind
Bevor ein neues Medikament Patient*innen verschrieben werden darf, muss es umfassend untersucht werden. Der erste Schritt hierbei findet nicht am Menschen, sondern im Labor statt: Dort wird untersucht, ob ein neuer Wirkstoff überhaupt gegen eine Erkrankung wirken kann und gleichzeitig sicher genug ist, um weiter erforscht zu werden.1
Erst wenn diese präklinischen Voraussetzungen erfüllt sind, darf ein Wirkstoff im Rahmen klinischer Studien an Menschen untersucht werden. Ziel ist es, herauszufinden, wie gut ein neues Medikament hilft, wirkt und wie gut es insgesamt vertragen wird. Umfassende klinische Studien sind deshalb gesetzlich vorgeschrieben und ein zentraler Bestandteil jeder Arzneimittelentwicklung.1,2
Alle wichtigen Informationen zu klinischen Studien finden Sie auf unserer Webseite.
Von Phase I bis Phase IV
Jede klinische Studie folgt einem strukturierten, klar definierten Ablauf: In Phase I wird zunächst die Sicherheit eines neuen Wirkstoffs untersucht, in der Regel noch mit gesunden Freiwilligen. In Phase II werden bereits Patient*innen einbezogen. Ziel ist es, die optimale Dosierung zu bestimmen sowie erste fundierte Erkenntnisse zur Wirksamkeit und weiteren Aspekten der Verträglichkeit zu gewinnen. In Phase III wird das Medikament anschließend mit einer größeren Patientengruppe untersucht, um die Wirksamkeit und Sicherheit unter realistischeren Bedingungen umfassend zu bestätigen.
Erst wenn die Ergebnisse dieser Studienphasen fundiert sind, werden alle Daten zusammengeführt und bei der zuständigen Zulassungsbehörde – in Deutschland in der Regel dem Bundesinstitut für Arzneimittel und Medizinprodukte (BfArM) – eingereicht. Nach einer umfassenden Prüfung kann dann die Zulassung erfolgen.
Doch selbst danach endet die Beobachtung nicht: In Phase IV wird das Medikament auch im Alltag weiter überwacht, um langfristige Erkenntnisse bei noch mehr Patientinnen und Patienten zu gewinnen.1,2
Randomisierung und Doppelblind-Verfahren
Ein neues Studienmedikament wird entweder mit einer bestehenden Standardbehandlung oder mit einem Placebo verglichen. Ein Placebo ist eine Scheinbehandlung ohne Wirkstoff. Dieser Vergleich ist notwendig, um beurteilen zu können, wie wirksam und sicher die neue Behandlung ist.1
Dabei wird untersucht, ob eine neue Behandlung bei vergleichbarer Sicherheit wirksamer ist, bei vergleichbarer Wirksamkeit besser vertragen wird oder einfacher anzuwenden ist.
Hierfür werden Teilnehmende nach dem Zufallsprinzip unterschiedlichen Gruppen, sogenannten Studienarmen, zugeteilt. Ein Studienarm ist eine Gruppe von Teilnehmenden, die alle die gleiche Behandlung erhalten.
Dieses Verfahren nennt man Randomisierung. In vielen Studien wird zusätzlich doppelblind gearbeitet: Das bedeutet, dass weder die Patient*innen noch die behandelnden Ärzt*innen wissen, wer welche Behandlung erhält. So wird verhindert, dass Erwartungen oder unbewusste Beeinflussungen die Ergebnisse verfälschen. Ziel ist es, möglichst zuverlässige und objektive Ergebnisse zu erhalten.2
Strenge Prüfungen vor Studienbeginn
Bevor eine Studie überhaupt starten darf, müssen sowohl staatliche Behörden als auch unabhängige Ethikkommissionen dem Prüfplan zustimmen. In Deutschland prüfen das Bundesinstitut für Arzneimittel und Medizinprodukte (BfArM) sowie das Paul-Ehrlich-Institut (PEI), ob Sicherheit, Datenschutz und wissenschaftliche Qualität gewährleistet sind.1,2,3
Diesen Institutionen muss in einem sogenannten Prüfplan offengelegt werden, was aus der bisherigen Forschung alles über das zu testende Medikament bekannt ist, welche Patient*innen in dieser Studie mit welchem Wirkstoff behandelt werden und wie für ihre Sicherheit gesorgt wird.2
Zusätzlich bewerten unabhängige Ethikkommissionen, ob die Rechte und die Sicherheit der Teilnehmenden ausreichend geschützt sind. In diesen Kommissionen arbeiten Fachleute aus unterschiedlichen Bereichen zusammen, zum Beispiel Ärzt*innen, Naturwissenschaftler*innen, Jurist*innen, Pflegefachpersonen, Philosoph*innen und auch Vertreter*innen ohne medizinischen Hintergrund.1,2
Aus Sicht der Studienteilnehmenden
Zugang zu innovativen Therapien
Für viele Menschen stellt sich die Frage, was eine Studienteilnahme für sie persönlich bedeutet. In vielen Fällen erhalten Studienteilnehmer*innen früher Zugang zu innovativen Therapien, die außerhalb einer Studie noch nicht verfügbar wären.1,2
Gleichzeitig leisten die Teilnehmenden einen wichtigen Beitrag dazu, dass ihre eigene Erkrankung besser verstanden und künftig besser behandelt werden kann. Menschen, die an klinischen Studien teilnehmen, tragen damit aktiv dazu bei, medizinischen Fortschritt überhaupt möglich zu machen.1,2
Engmaschige Betreuung und medizinisches Monitoring
Teilnehmende erhalten in vielen Studien eine besonders intensive medizinische Betreuung. Untersuchungen finden engmaschiger statt als in der regulären Versorgung, Symptome werden genauer dokumentiert und Beschwerden unmittelbar bewertet.1,2
Eine Studienteilnahme ist dabei immer freiwillig, und sie bleibt es auch zu jedem Zeitpunkt. Niemand muss teilnehmen, und jede Teilnahme kann jederzeit ohne Angabe von Gründen beendet werden. Vor Beginn erhalten Interessierte eine ausführliche Patienteninformation, zudem können im persönlichen Aufklärungsgespräch Fragen, Unsicherheiten und mögliche Risiken offen besprochen werden.1,2
Gut vorbereitet ins Arztgespräch
Wer über eine Studienteilnahme nachdenkt, sollte sich auf das Gespräch gut vorbereiten. Hilfreich ist es, Fragen vorab aufzuschreiben: Wie oft sind Termine notwendig? Welche bekannten Nebenwirkungen gibt es? Wer ist meine feste Ansprechperson? Welche Kosten werden übernommen?
Auch eine Begleitperson kann sinnvoll sein, denn manchmal hilft ein „zweites Paar Ohren dabei“, alle Informationen in Ruhe aufzunehmen. In unserer Studienbroschüre in deutscher und englischer Sprache finden Sie eine praktische Frageliste, die Sie zur Vorbereitung auf Ihr Arztgespräch nutzen können.
Denn gute Entscheidungen entstehen selten spontan, sondern durch gute Information. Patient*innen und Behandelnde müssen gemeinsam entscheiden – informiert, respektvoll und auf Augenhöhe. Entscheiden Sie sich über eine Teilnahme an einer Studie, nachdem Sie sich umfassend informiert haben – gemeinsam mit Ihrem behandelnden Arzt.
Klinische Forschung als Grundlage medizinischen Fortschritts
Am Ende gilt: Alle Medikamente und viele moderne Therapieansätze, die heute routinemäßig eingesetzt werden, wurden zuvor im Rahmen klinischer Studien untersucht. Moderne Krebsmedikamente, neue Behandlungsmöglichkeiten bei chronischen Erkrankungen oder innovative Therapien für seltene Krankheiten wären ohne Forschung und Entwicklung nicht möglich.1,2
Klinische Studien sollten nicht als Risiko, das Patient*innen eingehen, gesehen werden. Vielmehr sind sie ein kontrollierter Weg, um Patient*innen zukünftig wirksame und sichere Medizin möglich zu machen: unter klaren Regeln, mit hohen ethischen Standards und immer mit dem Menschen im Mittelpunkt.
Falls Sie noch Fragen zu klinischen Studien haben, finden Sie hier Antworten auf häufige Fragen.
Verlässliche Informationen für Patient*innen
Wer sich grundsätzlich über klinische Studien informieren möchte, findet auf unserer Plattform zur klinischen Forschung verständlich aufbereitete Informationen zu Teilnahme, Ablauf und häufigen Fragen. Ergänzend bietet unsere Broschüre „Verstanden! Klinische Studien“ einen kompakten Überblick für Patient*innen. Auch auf unserem YouTube-Kanal greifen wir Themen rund um klinische Forschung auf.
Neben unserer Plattform zur klinischen Forschung gibt es auch unabhängige Initiativen wie „Studien wirken“. Sie tragen dazu bei, klinische Forschung transparenter zu machen, Vorbehalte abzubauen und unterstützen informierte Entscheidungen, die gemeinsam mit dem behandelnden Arzt / der behandelnden Ärztin getroffen werden.
Wichtig ist: Die Entscheidung für oder gegen eine Studienteilnahme sollte immer gut informiert getroffen werden – gemeinsam mit medizinischen Fachpersonen und auf Basis verlässlicher Informationen.
