Der Weg zu sicheren Therapien
Ein neues Medikament darf Patient*innen erst dann verschrieben werden, wenn seine Wirksamkeit nachgewiesen worden ist, es sicher angewendet werden kann und von der zuständigen Behörde zugelassen wurde. Dafür braucht es klinische Studien.2,3
Bevor ein Wirkstoff zum Einsatz kommt, durchläuft er strenge Tests, zunächst im Labor. Anschließend wird er in der ersten Phase einer klinischen Studie in der Regel ausschließlich an gesunden Teilnehmenden geprüft. Erst nach erfolgreichem Abschluss dieser Etappe erhalten erkrankte Menschen im Rahmen von klinischen Studien Zugang zu dem Wirkstoff – immer unter engmaschiger Kontrolle durch Ärzt*innen und Forschende.1,4,5
Bei klinischen Studien steht die Sicherheit der Teilnehmenden stets an erster Stelle. Jede Studie wird individuell genehmigt, laufend überwacht und von Ethikkommissionen begleitet. Besonders schutzbedüftige Gruppen wie beispielsweise Schwangere, Menschen mit Demenz und auch Kinder und Jugendliche stehen unter einem nochmals erhöhten Schutz.1,2,6
Alle wichtigen Informationen zu klinischen Studien finden Sie auf unserer Webseite.
Kinder brauchen kindgerechte Forschung
Wäre es nicht einfacher, neue Wirkstoffe nur in Studien mit Erwachsenen zu prüfen und die Dosierung für Kinder entsprechend anzupassen? Die klare Antwort: Nein. Denn Kinder sind mehr als „kleine Erwachsene“.7,8,9
Ihre Körper unterscheiden sich von erwachsenen Menschen unter anderem hinsichtlich Immunsystem, Stoffwechsel und Fettanteil. Deshalb ist es nicht möglich, einfach ein Zehntel der Erwachsenendosis eines Arzneimittels für ein 8 kg schweres Kind zu verwenden. Ein Kind benötigt nicht nur die für sein Körpergewicht angemessene Dosierung – es braucht eine speziell angepasste Therapie.2,7,10–13
Auch zwischen Altersgruppen bestehen erhebliche Unterschiede. Ein Kleinkind kann völlig anders auf einen Wirkstoff reagieren als ein älteres Kind. Hinzu kommt: Viele kleine Kinder können Tabletten noch nicht schlucken. Daher müssen altersgerechtet Darreichungsformen wie Säfte oder Kautabletten (möglichst in ansprechenden Geschmacksrichtungen) entwickelt und ebenfalls in Studien untersucht werden.2,7,10
Durch gezielte Forschung schaffen wir die Grundlage für eine moderne Kinder- und Jugendmedizin, die Medikamente präzise und zuverlässig einsetzt. Klinische Studien mit Kindern sind notwendig, damit auch Kinder vom medizinischen Fortschritt und einer optimalen Gesundheitsversorgung profitieren können.2,8
Kinder und Jugendliche nehmen in Deutschland bereits an etwa 150 klinischen Studien pro Jahr teil.14,15
Kinder werden besonders geschützt
Für klinische Studien mit Kindern gibt es strenge Regeln, um die Sicherheit und den Schutz der jungen Teilnehmenden zu gewährleisten.
Zustimmung und Aufklärung
Kinder können nur teilnehmen, wenn ihre Eltern oder gesetzlichen Vertreter*innen schriftlich zustimmen. Ist das Kind alt genug, um den Nutzen und Ablauf zu verstehen, wird es altersgerecht über die Studie aufgeklärt – zum Beispiel anhand von Schaubildern. So werden schon junge Patient*innen aktiv in die Entscheidung miteinbezogen.1,2,14
Beschränkter Zugang
Gesunde Minderjährige dürfen grundsätzlich nicht an klinischen Studien teilnehmen. Ausnahmen gelten für Arzneimittel, die Erkrankungen vorbeugen, wie zum Beispiel Schutzimpfungen. Erkrankte Kinder können nur dann an Studien mitwirken, wenn die Behandlung ihre oder die Gesundheit von Kindern mit derselben Erkrankung potenziell fördert.1,14,16
Minimale Beanspruchung
Damit die Belastung für erkrankte Kinder möglichst gering ausfällt, wird stets darauf geachtet, dass die Behandlung so schonend wie möglich abläuft und nur die nötigsten Untersuchungen durchgeführt werden.1,10
Schrittweises Vorgehen
Bevor ein Wirkstoff in einer Studie mit erkrankten Kindern erprobt werden darf, muss er zuvor schon positive Effekte bei Erwachsenen gezeigt haben. In der Regel finden klinische Studien mit Kindern und Jugendlichen erst statt, wenn der Wirkstoff für Erwachsene kurz vor der Zulassung steht oder bereits zugelassen ist.10
Kinder und Jugendliche erhalten zu Beginn meist nur eine geringe Menge des Wirkstoffes. Erst im Laufe der Zeit, wenn die Sicherheit der Teilnehmenden gewährleistet werden kann, wird die Dosis von Studie zu Studie gegebenenfalls noch einmal angepasst.14
Unser Einsatz für Kinder und Jugendliche
Nach der UN-Kinderrechtskonvention haben Kinder ein Recht auf das erreichbare Höchstmaß an Gesundheit und Anspruch auf die bestmögliche Gesundheitsversorgung.17,18
Auch Novartis führt Studien mit Kindern und Jugendlichen durch. In vielen Fällen sind solche Untersuchungen von den Zulassungsbehörden vorgeschrieben – zum Beispiel als Auflage für die Zulassung eines Medikaments bei Erwachsenen. Damit soll sichergestellt werden, dass Arzneimittel auch für jüngere Patient*innen verfügbar und sicher sind. Durch Transparenz und Aufklärung möchten wir Eltern dabei unterstützen, informierte Entscheidungen für die Gesundheit ihrer Kinder zu treffen. Denn es ist unser Ziel, das Leben aller Menschen zu verbessern und zu verlängern.
Wünschen Sie sich mehr Informationen zur Forschung für Kinder? Dann schauen Sie sich doch einmal die Aufzeichnung unseres LinkedIn Live-Events aus der Reihe „Ach was! Medizinische Forschung betrifft uns alle“ an. In unserer Broschüre „Verstanden! Klinische Studie – die wichtigsten Fragen verständlich erklärt für Patient*innen haben wir dem Thema „Klinische Studien für besonders schutzbedürftige Menschen“ ein eigenes Kapitel gewidmet.