Klinische Studien stehen immer wieder vor großen Herausforderungen
Um wissenschaftlich belastbare Aussagen über die Wirksamkeit eines neuen Medikaments treffen zu können, ist es notwendig, eine Kontrollgruppe einzubeziehen. Diese Patient*innen erhalten entweder ein Placebo – also ein Scheinmedikament ohne Wirkstoff – oder die bisherige Standardtherapie. Für viele Teilnehmende bedeutet das Unsicherheit, da sie nicht wissen, ob sie tatsächlich das neue Medikament bekommen. Das kann dazu führen, dass sie ihre Teilnahme vorzeitig abbrechen, was die Aussagekraft der Studienergebnisse beeinträchtigt. Im ungünstigsten Fall muss eine Studie sogar ganz abgebrochen werden – ein erheblicher Rückschlag für Patient*innen, Wissenschaft und Gesellschaft. Besonders schwierig ist dies bei seltenen Erkrankungen, bei denen es ohnehin nur sehr wenige potenzielle Teilnehmende gibt, oder wenn ethische Gründe klassische Studien erschweren.
Um diese Probleme zu lösen, setzt Novartis auf modernste digitale Technologien wie Künstliche Intelligenz (KI). Diese Technologien sind in der Lage, anhand großer Datenmengen Muster zu erkennen und Prognosen zu erstellen, ohne dass jede Regel einzeln vorgegeben werden muss. So eröffnen sich neue Wege, klinische Studien effizienter, gezielter und für alle Beteiligten fairer zu gestalten.
Novartis arbeitet in einem innovativen Kooperationsprojekt eng mit dem Institut für Künstliche Intelligenz in der Medizin von Prof. Dr. Bjoern Eskofier an der Ludwig-Maximilians-Universität München zusammen.
Ziel dieser Zusammenarbeit ist die Entwicklung sogenannter digitaler Zwillinge – also virtueller Abbilder realer Patient*innen. Mithilfe Künstlicher Intelligenz und moderner Simulationstechnologien werden aus anonymisierten Gesundheitsdaten digitale Patientenprofile erstellt, die sämtliche individuellen Merkmale der jeweiligen Person abbilden: von Alter, Größe und Geschlecht bis hin zu genetischen Informationen und der medizinischen Vorgeschichte.
Langfristig sollen diese digitalen Zwillinge in klinischen Studien als virtuelle Kontrollgruppen eingesetzt werden. Sie könnten herkömmliche Kontrollgruppen ergänzen oder sogar teilweise ersetzen. Das eröffnet die Möglichkeit, potenzielle Wirkstoffe schneller und gezielter zu testen und die Aussagekraft der Studienergebnisse zu erhöhen. Gleichzeitig erhalten reale Patient*innen einen schnelleren Zugang zu neuen Therapien und profitieren bereits während der klinischen Entwicklung von innovativen Behandlungsmöglichkeiten.
Der Meilenstein
Ein wichtiger Meilenstein auf dem Weg zum digitalen Zwilling war die Überprüfung, wie präzise diese Technologie tatsächlich arbeitet. In einer aktuellen Forschungsarbeit wurden verschiedene Machine-Learning-Modelle darauf trainiert, die Überlebenszeit von Patientinnen mit fortgeschrittenem Brustkrebs im Zusammenhang mit einem neuen Medikament vorherzusagen. Grundlage dafür waren die Datensätze aus zwei klinischen Studien, mit denen die digitalen Modelle „gefüttert“ wurden. Die Aufgabe der KI war es, möglichst genau zu prognostizieren, wie sich das Überleben und das Fortschreiten der Erkrankung über einen Zeitraum von 6 bis 36 Monaten entwickeln würde. Das Ergebnis: Die Modelle lieferten sehr präzise Vorhersagen. Darüber hinaus konnte die Künstliche Intelligenz wichtige Einflussfaktoren in Bezug auf die Überlebenschancen identifizieren – etwa das Vorhandensein von Lebermetastasen, frühere Behandlungen, bestimmte Therapieschemata oder die Lebensqualität der Patientinnen.
Optimierung klinischer Forschung: Vorteile virtueller Kontrollgruppen
Digitale Zwillinge als virtuelle Kontrollgruppen in der klinischen Forschung bieten vielfältige Chancen für
Patient*innen, Gesellschaft und Wissenschaft:
Dieses Beispiel macht deutlich, wie wertvoll Patient*innendaten für den medizinischen Fortschritt sind. Novartis setzt sich deshalb dafür ein, Gesundheitsdaten verantwortungsvoll und zum Wohl der Patient*innen zu nutzen – und zwar in allen Bereichen der Medizin. Die technischen Möglichkeiten und der rechtliche Rahmen dafür sind heute bereits vorhanden und schaffen die Grundlage für echten Mehrwert in der Versorgung. Novartis engagiert sich dafür, sowohl die Gesundheitskompetenz von Einzelnen als auch von Organisationen zu stärken. Dabei steht der sorgfältige und transparente Umgang mit sensiblen Daten immer an oberster Stelle. Forschungseinrichtungen, Universitäten und Unternehmen, die mit Gesundheitsdaten arbeiten, müssen offenlegen, welche Daten wie und zu welchem Zweck verwendet werden. Nur so kann Vertrauen geschaffen und der Nutzen für alle maximiert werden.
