Terapia genowa w leczeniu SMA refundowana w Polsce od 1 września 2022

Sie 22, 2022

Szanowni Państwo,

zgodnie z obwieszczeniem Ministra Zdrowia od 1 września 2022 r. podanie terapii genowej niemowlętom, u których po narodzinach w programie przesiewowym zdiagnozowano SMA, będzie w pełni finansowane przez Narodowy Fundusz Zdrowia, po spełnieniu przez pacjentów kryteriów kwalifikacji do leczenia w programie lekowym.

Terapia genowa onasemnogen abeparwowek działa w oparciu o unikalny mechanizm polegający na dostarczeniu do jąder komórkowych pacjenta prawidłowej kopii genu SMN1 i tym samym zastąpieniu funkcji wadliwego genu. Wytworzone białka pozwalają na rozwój mięśni i nerwów u dziecka dotkniętego SMA. Terapia w momencie podania zatrzymuje postęp choroby – podanie trwa 60 minut, a pierwsze efekty są widoczne już 2 tygodnie po iniekcji. 
Więcej informacji znajdą Państwo w załączonym komunikacie prasowym.

W razie pytań, pozostaję do dyspozycji.

Z wyrazami szacunku,

Aneta Poznanska
Country Communications & Patient Engagement Head Novartis Poland
M: +48 663 874 857
E: [email protected]


Komunikat prasowy