Cell- och genterapier är avsedda att stoppa ett sjukdomsförlopp eller vända utvecklingen snarare än att bara hantera symptomen. Vanligtvis utförs en sådan behandling en gång och den kan då åtgärda orsaken till en sjukdom och potentiellt bota vissa tillstånd. Alternativet är att en mängd läkemedel behöver tas regelbundet under lång tid, ibland livet ut.