Berättelser

För fjärde året i rad samlades patientorganisationer, politiker och sakkunniga vid ett unikt tillfälle där patienter och patientföreträdare styr agendan och diskussionen.

Patientriksdagen 2019 var startskottet på en förändringsresa för ökat patientinflytande. I år fortsatte det viktiga arbetet. Återigen samlades patientorganisationer, politiker och andra beslutsfattare till ett unikt tillfälle där patienter och patientföreträdare styrde agendan och diskussionen.

Cellerna är byggstenarna i allt levande och inuti cellerna finns gener. Gener är små DNA-sekvenser som innehåller genetisk information och instruktioner om hur proteiner ska formas, för att kroppen ska byggas upp och fungera.¹

Cell- och genterapier är avsedda att stoppa ett sjukdomsförlopp eller vända utvecklingen snarare än att bara hantera symptomen. Vanligtvis utförs en sådan behandling en gång och den kan då åtgärda orsaken till en sjukdom och potentiellt bota vissa tillstånd. Alternativet är att en mängd läkemedel behöver tas regelbundet under lång tid, ibland livet ut.

I dagsläget fokuserar Novartis på tre huvudområden vad gäller utveckling av transformativa cell- och genterapier: AAV-baserade terapier, CAR-T-cellterapier och CRISPR-baserade tekniker.

Cell- och genterapier kan minska eller eliminera behovet av behandlingar som måste genomföras regelbundet, ofta under resten av livet.