Sep 16, 2026

プレスリリース

報道関係各位

ノバルティス ファーマ株式会社

  • ​IgA腎症は進行性の腎疾患で、若年でも発症し、患者さんの最大40%は診断から20年以内に腎不全に進行1-3
  • ファビハルタは、IgA腎症の糸球体炎症・腎障害の主な促進因子の1つである補体第二経路を選択的に阻害する、日本で承認された最初でかつ唯一の経口補体B因子阻害剤4-6
  • 国際共同第III相試験（APPLAUSE-IgAN試験）において、ファビハルタは腎不全への進行リスクを低減し、良好な安全性プロファイルを示した7


ノバルティス ファーマ株式会社（本社：東京都港区、代表取締役社長：ジョンポール・プリシーノ、以下「ノバルティス ファーマ」）は本日、「ファビハルタ®カプセル200mg」（一般名：イプタコパン塩酸塩水和物、以下「ファビハルタ」）について、成人IgA腎症に対する効能又は効果の追加承認を取得したことをお知らせします。

IgA腎症は進行性の自己免疫性腎疾患で、若年でも発症し、患者さんの最大40%は診断後20年以内に腎不全に進行します1-3,8-13。これまでIgA腎症に対する病態生理を標的とした治療法はなく、レニン・アンジオテンシン系（RAS）阻害薬を含む支持療法による治療が行われてきました2,13。しかし、これらの治療によっても疾患進行を十分に抑制できない患者さんが存在し、腎不全への進行リスクを抱えるIgA腎症患者さんに対して、新たな治療選択肢が求められていました13,14。

ファビハルタは、IgA腎症の炎症および腎障害の主な促進因子の1つである補体第二経路を選択的に阻害する、日本で承認された最初でかつ唯一の経口補体B因子阻害剤です4-6。今回の承認は、主に国際共同第III相試験（APPLAUSE-IgAN試験）の結果に基づくものです。本試験において、ファビハルタは腎不全への進行リスクを43%低減するとともに、腎機能低下を49.3%抑制し、良好な安全性プロファイルを示したことから、IgA腎症に対する追加承認を取得しました7,15。

今回の承認について、ノバルティス ファーマの代表取締役社長であるジョンポール・プリシーノは、次のように述べています。「IgA腎症は、若年でも発症し、一部の患者さんでは腎不全へ進行する可能性のある疾患です。今回のファビハルタの承認は、腎不全への進行リスクを抱える患者さんに新たな治療選択肢をお届けするだけでなく、患者さんのより良い未来につながる重要な一歩でもあります。ノバルティスは、40年以上にわたる腎疾患領域での知見を活かし、医療従事者や患者団体とともに、IgA腎症患者さんやご家族が自分らしい生活を続けられるような未来の実現に引き続き貢献してまいります」。

IgA腎症について 

IgA腎症は進行性の自己免疫性腎疾患であり、毎年、全世界で100万人あたり約25人が新たにIgA腎症と診断されています4,8。IgA腎症は、腎臓の小さな濾過装置（糸球体）の炎症、尿中の過剰な蛋白、推算糸球体濾過量（eGFR）の進行性の低下を引き起こすため、身体的負担の大きい疾患です9。また、進行すると、多くの場合、長期にわたる疾患管理の一環として透析や腎移植が必要となります8,9-13。

さらに、IgA腎症の患者さんは、しばしば精神的および社会的問題にも直面します9-12。支持療法は疾患の根本原因を標的としておらず、多くの場合、疾患進行を遅らせることができないため、IgA腎症に対する標的療法の必要性が高まっています7-12。

APPLAUSE-IgAN試験について

今回の承認は、主に国際共同第III相試験（APPLAUSE-IgAN試験）の結果に基づくものです。本試験は、生検により確認されたIgA腎症患者 477例（日本人28例を含む）を対象に、ファビハルタ200mgを1日2回経口投与の有効性および安全性を評価する多施設共同、ランダム化、二重盲検、プラセボ対照、並行群間比較試験です6。患者をファビハルタ群またはプラセボ群に1：1の割合でランダム化し、最長24ヵ月間追跡しました11。

ファビハルタは、24ヵ月で推定した年換算eGFR total slopeにおいて、プラセボと比較して統計学的に有意かつ臨床的にも意義のある腎機能低下の抑制を示しました15。また、ファビハルタは腎不全への進行リスクを43%低減し、2年間にわたって尿蛋白の持続的な減少を示しました15。

ファビハルタ®（イプタコパン）について
ファビハルタは、IgA腎症における糸球体炎症および腎障害の主な促進因子の1つである、補体第二経路を選択的に標的とするようデザインされた経口の補体B因子阻害剤です4-6。補体B因子を阻害することで、持続する補体介在性の損傷を軽減し、疾患の進行を遅らせることを目指しています。今回の承認により、日本における効能又は効果は発作性夜間ヘモグロビン尿症（PNH）、C3腎症およびIgA腎症となりました。

腎疾患におけるノバルティスの取り組み

ノバルティスは、腎移植から始まった40年以上の知見をもとに、アンメットニーズの高い腎疾患をはじめとして、腎臓の健康における飛躍的な進歩と変革を支援することを使命としています。これまで、これらの疾患はファンディングや研究が十分に行われず、治療の多くが対症的または末期の疾患管理に比重が置かれており、身体的、精神的、経済的にも負担の大きいものでした。ノバルティスのパイプラインは疾患の根本治療を標的とし、腎臓の健康を守り、透析や移植への移行を遅らせる、または防ぐことを目指しています。ノバルティスの目標は、患者さんが仕事や学校、大切な人たちと過ごす時間など、自分らしい生活を取り戻すことを支援することです。患者さん、支援団体、医師、政策立案者と連携することで、疾患に関する認知を向上し、早期診断を促進し、患者さんが早期に適切な治療が受けられるよう取り組んでいます。

ノバルティス ファーマ株式会社について　

ノバルティス ファーマ株式会社は、スイス・バーゼル市に本拠を置く革新的医薬品のグローバル製薬企業、ノバルティスの日本法人です。ノバルティス ファーマは、より充実した健やかな毎日のために、「ともに、医薬の未来を描く」を追求しています。
詳細はホームページをご覧ください。https://www.novartis.co.jp
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以上

参考文献

  1. Taliercio JJ, Mehdi A. IgA nephropathy. Cleveland Clinic Journal of Medicine. 2023;90(6 suppl 1):e5-e8.
  2. 難治性腎障害に関する調査研究班. エビデンスに基づくIgA腎症診療ガイドライン2020. 2023.
  3. 日本腎臓学会. 腎不全 治療選択とその実際 2024 年度版. 2024.
  4. Rizk DV, Maillard N, Julian BA, et al. The emerging role of complement proteins as a target for therapy of IgA nephropathy. Front Immunol 2019;10:504.
  5. Perkovic V, Barratt J, Rovin B, et al. Alternative complement pathway inhibition with iptacopan in IgA nephropathy. N Engl J Med. 2025;392:531–543.
  6. Chiu YL, Lin WC, Shu KH, et al. Alternative complement pathway is activated and associated with galactose-deficient IgA(1) antibody in IgA nephropathy patients. Front Immunol 2021;12:638309. 
  7. 社内資料：国際共同第III相試験（APPLAUSE-IgAN試験／A2301試験）（CTD2.5-A2301）.
  8. Cheung C, Barratt J. The rapidly changing treatment landscape of IgA nephropathy. Semin Nephrol. 2025;44:151573.
  9. Kwon CS, Daniele P, Forsythe A, et al. A systematic literature review of the epidemiology, health-related quality of life impact, and economic burden of immunoglobulin a nephropathy. J Health Econ Outcomes Res. 2021;8:36–45.
  10. Pitcher D, Braddon F, Hendry B, et al. Long-term outcomes in IgAN. Clin J Am Soc Nephrol. 2023;18:727–8.
  11. Mohd R, Mohammad Kazmin NE, Abdul Cader R, et al. Long-term outcome of immunoglobulin A (IgA) nephropathy: a single center experience. PLoS One.
  12. National Kidney Foundation. The voice of the patient (2020). Available at: https://igan.org/VOP_IgAN_12-7-20__FNL.pdf Accessed August 2026.
  13. Kidney Disease: Improving Global Outcomes (KDIGO) Glomerular Diseases Work Group. KDIGO 2021 Clinical Practice Guideline for the Management of Glomerular Diseases. Kidney Int. 2021;100:S1–276.
  14. Bagchi S, Mani K, Swamy A, et al. Supportive Management of IgA Nephropathy With Renin-Angiotensin Blockade, the AIIMS Primary IgA Nephropathy Cohort (APPROACH) Study. Kidney Int Rep. 2021;6:1661-1668.
  15. 社内資料

 

＜参考資料＞
ファビハルタ®カプセル200mgの製品概要

製品名： 
ファビハルタ®カプセル200mg（FABHALTA® capsules 200mg） 

一般名： 
イプタコパン塩酸塩水和物

効能又は効果（下線部が今回追加）： 

  • 発作性夜間ヘモグロビン尿症
  • C3腎症
  • IgA腎症
     

用法及び用量*： 
通常、成人にはイプタコパンとして1回200mgを1日2回経口投与する。

承認取得日： 
2026年9月16日 

製造販売： 
ノバルティス ファーマ株式会社 

*「効能又は効果に関連する注意」、ならびに「用法及び用量に関連する注意」の詳細については、電子化された添付文書（電子添文）をご覧ください。