ノバルティスは、アンメット・メディカル・ニーズの高い疾患に対して、新たな創薬ターゲットを探索し、革新的なアプローチで治療法の拡大を目指しています。 低分子医薬品とバイオ医薬品という確立された2つのプラットフォームに加え、次世代の創薬において重要性が高まっている3つの先進的プラットフォーム(核酸医薬品、放射性リガンド療法、遺伝子・細胞治療)を含む5つのアプローチにより研究開発を推進しています。 低分子医薬品医薬品の候補となる低分子化合物を発見・合成し、医薬品として最適化します。 バイオ医薬品抗体やタンパク質などの生体分子を元にして開発される医薬品です。疾患ごとに標的を絞った治療を実現するために、精密に設計されます。 核酸医薬品さまざまな形態のリボ核酸(RNA)技術を用いて、体内の遺伝子レベルでの働きを調整し、疾患ごとに特化した治療または治癒を目指す医薬品です。 放射性リガンド療法放射性物質を、がん細胞に結合する分子(リガンド)と組み合わせて標的に届けることで、周囲の正常組織への影響を最小限に抑える治療法です。 遺伝子・細胞治療遺伝子治療とは、患者さんの遺伝情報の一部に働きかけることで、遺伝性疾患や遺伝子が関与する疾患の根本的な治療を目指す治療法です(詳しくはこちら)。細胞治療とは、患者さん自身またはドナー由来の細胞を培養・加工(遺伝子改変)して体内に投与する、あるいは細胞を「運び手」として治療効果を体内に届けるなど、細胞の働きによって疾患の治癒を目指す方法です。(詳しくはこちら)。