Bijsluiter (informatie voor de patiënt)
Bijsluiter (informatie voor de patiënt)
SmPC (informatie voor de arts)
▼ Dit geneesmiddel is onderworpen aan aanvullende monitoring. Daardoor kan snel nieuwe veiligheidsinformatie worden vastgesteld. U kunt hieraan bijdragen door melding te maken van alle bijwerkingen die u of uw kind eventueel zou ervaren. In de bijsluiter leest u hoe u dat kunt doen.
Wat is Itvisma en waarvoor wordt dit middel gebruikt?
Itvisma is een type geneesmiddel dat gentherapie wordt genoemd. Het bevat de werkzame stof onasemnogene abeparvovec. Een gentherapiegeneesmiddel werkt door een gen in het lichaam te brengen om een fout in het erfelijk materiaal te herstellen. Het gen wordt afgegeven in de cellen waar het nodig is door een veranderd virus te gebruiken dat geen ziektes veroorzaakt bij mensen.
Itvisma wordt gebruikt voor de behandeling van 5q spinale spieratrofie (SMA). Dit is een zeldzame, ernstige erfelijke ziekte. Het wordt gebruikt bij volwassenen, jongeren tot 18 jaar en kinderen van 2 jaar en ouder met erfelijke mutaties (veranderingen) die een effect hebben op een gen met de naam SMN1.
SMA komt voor wanneer een gen dat nodig is voor de aanmaak van een onmisbaar eiwit er niet is of een afwijking heeft. Dit eiwit heet het ‘Survival Motor Neuron’ (SMN)‑eiwit. Door te weinig SMN‑eiwit gaan zenuwen die de spieren aansturen (motorische neuronen) dood. Hierdoor worden de spieren zwak en steeds minder sterk. Dit leidt uiteindelijk tot een verlies van beweging.
De werkzame stof in Itvisma, onasemnogene abeparvovec, werkt door een volledig werkende kopie van het SMN‑gen af te geven. Dit helpt het lichaam vervolgens om genoeg SMN‑eiwit te maken om de motorische neuronen te laten overleven en te laten blijven leven.