Fabhalta® (iptacopan)

▼ Dit geneesmiddel is onderworpen aan aanvullende monitoring. Daardoor kan snel nieuwe veiligheidsinformatie worden vastgesteld. U kunt hieraan bijdragen door melding te maken van alle bijwerkingen die u eventueel zou ervaren. In de bijsluiter leest u hoe u dat kunt doen.

Wat is FABHALTA en waarvoor wordt dit middel gebruikt? 

FABHALTA bevat de werkzame stof iptacopan. Iptacopan hoort bij de groep geneesmiddelen die complementremmers worden genoemd.

FABHALTA wordt gebruikt:

• als enige middel (monotherapie) bij volwassenen voor de behandeling van paroxismale nachtelijke hemoglobinurie (PNH). Dit is een ziekte waarbij de natuurlijke afweer van het lichaam (immuunsysteem) rode bloedcellen aanvalt en beschadigt. FABHALTA wordt gebruikt bij volwassenen met bloedarmoede (weinig rode bloedcellen) doordat hun eigen rode bloedcellen worden afgebroken.
• bij volwassenen voor de behandeling van patiënten met een ziekte die C3-glomerulopathie (C3G) wordt genoemd
  • samen met een renine-angiotensinesysteemremmer (RAS-remmer), of
  • alleen, indien een RAS-remmer niet goed werkt of niet kan worden gebruikt. 

De werkzame stof in FABHALTA, iptacopan, richt zich op een eiwit met de naam Factor B. Dit eiwit is betrokken bij een deel van het immuunsysteem van het lichaam dat het “complementsysteem” wordt genoemd.

Bij patiënten met PNH werkt het complementsysteem te hard. Hierdoor worden rode bloedcellen vernietigd en afgebroken. U kunt dan last krijgen van: bloedarmoede, moe zijn, moeite met functioneren, pijn, pijn in de maag (buik), donkere plas (urine), benauwd zijn, moeite met slikken, geen stijve penis krijgen bij seksuele opwinding (impotentie) en bloedstolsels. De werkzame stof in dit middel hecht zich vast aan het factor B-eiwit en blokkeert zo het eiwit. Op deze manier kan het complementsysteem de rode bloedcellen niet aanvallen. Het is aangetoond dat dit geneesmiddel zorgt voor meer rode bloedcellen en zo klachten van bloedarmoede minder erg kan maken.

Bij patiënten met C3G werkt het complementsysteem te hard. Hierdoor wordt C3 afgezet in de glomeruli (een deel van de nieren) wat ontsteking en fibrose (littekenvorming en verdikking van het weefsel) veroorzaakt. Als gevolg hiervan hebben patiënten met C3G vaak een hoog eiwitgehalte in hun urine (proteïnurie) en een achteruitgang van de nierfunctie die toeneemt in de loop van de tijd. De werkzame stof in dit middel hecht zich vast aan het factor B-eiwit en kan hierdoor de afzetting van C3 in de nieren verminderen. Het is aangetoond dat dit geneesmiddel het eiwitgehalte in de urine en de achteruitgang van de nierfunctie vermindert.

The product information in another language can be found on the EMA website.