希少疾患は、それに苦しんでいる家族にとっては珍しいものではありません。多くの場合、すぐに利用できる治療薬はなく、真正面から取り組まなければならない日常的な課題が生じます。

2013年以降、Novartis Gene Therapies（旧AveXis）は、遺伝子疾患に苦しむ人々に変化をもたらすことに重点を置いてきました。

Novartis Gene Therapiesの企業文化はこの使命を担っています。思いやりのある献身的なチームとして、私たちは仕事の背後にあるサイエンス、バリアを壊すこと、難しい質問への答えを見つけることに熱心です。私たちは、希少疾患に苦しむコミュニティに献身的に取り組んでおり、これらの患者や家族が私たちのあらゆる活動のモチベーションになっています。

私たちは、共通のビジョンで統一された、例外的な経験の深さを持つチームを構築しました。希少で生命を脅かす神経遺伝性疾患に苦しむ患者さんやご家族の生活に良い影響を与える可能性のある遺伝子治療の開発。私たちはこれまでに達成したことを誇りに思っていますが、そのビジョンの実現にたゆみない努力を続けています。

最先端の技術により、希少で生命を脅かす神経遺伝性疾患の治療が進歩しています。脊髄性筋萎縮症（SMA）に対する我々の初期遺伝子治療は、 40以上の地域と国で承認されており、世界中で2,300人以上の患者の治療に使用されています。