ノバルティスのファビハルタ®、IgA腎症患者の腎機能低下を49.3%抑制することを示すデータをNew England Journal of Medicine誌に発表

Apr 21, 2026

プレスリリース

報道関係各位

本資料は、ノバルティス（スイス・バーゼル）が2026年3月29日（現地時間）に発表したものを日本語に翻訳（要約）したもので、参考資料として提供するものです。資料の内容および解釈については、英語が優先されます。英語版は、https://www.novartis.comをご参照ください。なお、本製品は日本ではIgA腎症に対して未承認です。

ファビハルタはAPPLAUSE-IgAN試験において腎不全への進行リスクを43%低減した¹
ファビハルタの投与を受けた患者の40.7%が2年間にわたって尿蛋白の持続的な減少を示した¹
ファビハルタは通常承認を目指してFDA（米国食品医薬品局）の優先審査の指定を受けている

2026年3月29日、スイス・バーゼル発 – ノバルティスは本日、IgA腎症を対象としたファビハルタ^® （一般名：イプタコパン塩酸塩水和物）の第III相APPLAUSE-IgAN試験の2年間の最終結果を発表しました。ファビハルタは、腎機能の主要なマーカーである推算糸球体濾過量（eGFR）スロープにおいて、プラセボと比較して統計学的に有意かつ臨床的に意義のある腎機能低下の抑制を示しました¹。ファビハルタは、主要な腎関連のアウトカムで2年間にわたり一貫してプラセボを上回っており、IgA腎症において疾患進行を遅らせ、腎機能を維持する可能性があることが示されました¹。

この結果は、New England Journal of Medicine誌に掲載されると同時に、最新データが2026 World Congress of Nephrology（WCN）で発表されました。

University of New South Walesの医学部教授兼学務責任者で、APPLAUSE-IgAN試験のSteering Committeeの共同議長であるVlado Perkovic, MDは、次のように述べています。「持続的な腎臓の炎症はIgA腎症の顕著な特徴であり、疾患進行の主要な要因で、経時的な腎障害の進行および腎機能喪失につながります。これらの結果は、ファビハルタが疾患進行リスクを低減し、腎臓の健康を維持する一助となり、長期にわたる疾患負担に関連するアウトカムに対処できることを示すため、重要です」。

2年間の主要な有効性の結果¹

評価項目	ファビハルタ	プラセボ	プラセボとの比較による効果
腎機能（eGFRスロープ）	–3.10 mL/min/1.73 m²/yr	–6.12 mL/min/1.73 m²/yr	3.02 mL/min/1.73 m^2/yr（低下を49.3%抑制する効果）
*複合腎不全エンドポイント^†**	21.4%	33.5%	HR 0.57（リスクを43%低減）
蛋白尿^† （24時間UPCR ＜1 g/g）	40.7%が目標達成	23.7%が目標達成	—

^*複合腎不全エンドポイント：eGFRがベースラインから30%以上持続的に低下、eGFRが持続的に15 mL/min/1.73 m²未満、維持透析、腎移植、または腎不全による死亡のいずれかに達した場合
^†患者の割合で評価

ノバルティスの循環器・腎臓・代謝デベロップメントユニットのグローバルヘッドであるRuchira Glaser, MD, MSは次のように述べています。「2年間の結果は、高リスクのIgA腎症患者さんにおいて、ファビハルタが腎機能の低下を一貫して臨床的に意義ある形で抑制することを示すものです。この進展は、長年にわたる集中的な研究の結果であり、IgA腎症とともに生きる患者さんたちの腎臓の健康を守ることを目指した、より標的を絞った治療選択肢の開発を推進する当社の取り組みを裏付けるものです」。

2年間にわたるファビハルタの安全性プロファイルは、過去の知見と一致していました。有害事象の発現率および投与中止率は低く、ファビハルタ群とプラセボ群で同程度でした^1,2。

APPLAUSE-IgAN試験の事前規定された中間解析のデータに基づき、米国および中国では、成人IgA腎症患者を対象とする蛋白尿減少に対してファビハルタが迅速承認を受けました^2,3。2年間のデータは、通常承認を得るためにFDAに提出され、新規の作用機序および強固な臨床データに基づいて優先審査の指定を受けました。ノバルティスはファビハルタに加えて、Vanrafia^®（atrasentan）や開発中の化合物zigakibartを含む複数の開発候補品で構成されるIgA腎症ポートフォリオを引き続き発展させます。

IgA腎症について

IgA腎症は進行性の自己免疫性腎疾患であり、毎年、全世界で100万人あたり約25人が新たにIgA腎症と診断されています^4,5。IgA腎症は、腎臓の小さな濾過装置の炎症、尿中の過剰な蛋白、eGFRの段階的低下を引き起こすため、身体を激しく衰弱させます⁶。持続性蛋白尿を有する患者の最大50%が診断から10～20年以内に腎不全に進行し、多くの場合、長期にわたる疾患管理の一環として透析や腎移植が必要となります^5-10。

さらに、IgA腎症の患者は、しばしば精神的および社会的問題にも直面します^6-9。支持療法は疾患の根本原因に対処しておらず、多くの場合、疾患進行を遅らせることができないため、IgA腎症に対する標的療法の必要性が高まっています^7-12。

APPLAUSE-IgAN試験について

APPLAUSE-IgAN試験（NCT04578834）は、生検により確認されたIgA腎症で、最適化された支持療法にもかかわらず蛋白尿が持続する成人患者を対象としてファビハルタを評価する、第III相国際共同ランダム化二重盲検プラセボ対照試験です。患者をファビハルタ投与群またはプラセボ群に1：1の比率でランダム化し、最長24ヵ月間追跡しました¹¹。主要評価項目は、24ヵ月間で推定した年換算総eGFRスロープでした。主な副次評価項目は、最初の複合腎不全イベント発生までの時間および9ヵ月時点の蛋白尿の変化でした¹。

ファビハルタの投与に伴い最も多くみられた有害事象は、主に軽症～中等症の感染症（COVID-19、上気道感染など）、頭痛、下痢、高脂血症であり、全体的な有害事象の発現率はプラセボ群と同程度でした¹。

ファビハルタ^®（イプタコパン）について

ファビハルタは、IgA腎症における炎症および腎損傷の主な促進因子の1つである、補体第二経路を選択的に標的とするようデザインされた経口の補体B因子阻害剤です^4,12,13。補体B因子を阻害することで、持続する補体介在性の損傷を軽減し、疾患の進行を遅らせることを目指しています。IgA腎症を含む複数の補体介在性疾患に対する規制当局の承認を受けており、さまざまな稀少腎疾患を対象に評価が行われています。

腎疾患におけるノバルティスの取り組み

ノバルティスは、腎移植から始まった40年以上の知見をもとに、アンメットニーズの高い腎疾患をはじめとして、腎臓の健康における飛躍的な進歩と変革を支援することを使命としています。これまで、これらの疾患はファンディングや研究が十分に行われず、治療の多くが対症的または末期の疾患管理に比重が置かれており、身体的、精神的、経済的にも負担の大きいものでした。ノバルティスのパイプラインは疾患の根本治療を標的とし、腎臓の健康を守り、透析や移植への移行を遅らせる、または防ぐことを目指しています。ノバルティスの目標は、患者さんが仕事や学校、大切な人たちと過ごす時間など、自分らしい生活を取り戻すことを支援することです。患者さん、支援団体、医師、政策立案者と連携することで、疾患に関する認知を向上し、早期診断を促進し、患者さんが早期に適切な治療が受けられるよう取り組んでいます。

ノバルティスについて

ノバルティスは、革新的医薬品の研究、開発、製造、販売を行うグローバル製薬企業です。私たちは、患者さん、医療従事者の皆さん、そして社会とともに困難な病気に立ち向かい、より充実した健やかな毎日を実現する医薬の未来を描いています。ノバルティスの医薬品は、世界中で3億人以上の人々に届けられています。

ノバルティスとともに、医薬の未来を描きましょう。詳しくはhttps://www.novartis.com をご覧ください。また、LinkedIn、Facebook、X/Twitter、Instagramで私たちとつながってください。

以上

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参考文献

社内資料
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Novartis China. Novartis’ innovative medicine Fabhalta^® (iptacopan) approved in China for a new indication. Novartis China website (in Mandarin). Available at: https://www.novartis.com.cn/news/nuohuazaiyingshenzangjibingzhiliaolingyulichengbeichuangxinyaowufeihedayansuanyipukepanjiaonangigashenbingshiyingzhengzaizhongguohuopi. Accessed March 2026
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