Helsingin ja Turun yliopistollisten sairaaloiden ja Novartiksen tutkimusyhteistyössä selvitettiin akuutin käänteishyljinnän (aGvHD) hoitoa Suomessa vuosina 2019-2021. Tutkimus osoitti aGvHD:n hoidon olevan laadukasta ja valtaosa potilaista selvisi tästä vaikeasta allogeenisen kantasolusiirron komplikaatiosta.
Käänteishyljintäreaktio (GvHD) on monisysteeminen sairaus, joka on edelleen yksi allogeenisten hematopoieettisten kantasolusiirtojen pääasiallisista komplikaatioista. GvHD:hen akuutissa muodossaan (aGvHD) ja kroonisessa muodossaan (cGvHD) liittyy korkea sairastuvuus. aGvHD:n ilmaantuvuus on 30–50 %, josta vaikean tai erittäin vaikean aGvHD:n ilmaantuvuus on laskenut merkittävästi tehokkaiden hoitojen ansiosta.
Euroopassa ruksolitinibi (Jakavi®) on ensimmäinen hyväksytty hoito kortikosteroideille reagoimattomaan/riippuvaiseen akuuttiin tai krooniseen käänteishyljintäreaktioon. Tässä tosielämän tutkimuksessa arvioitiin ruksolitinibin tehoa ja turvallisuutta 56 aikuisella aGvHD-potilaalla, joita hoidettiin Helsingin ja Turun yliopistollisissa sairaaloissa ruksolitinibilla tammikuun 2019 ja elokuun 2021 välisenä aikana.
Kokonaisvasteprosentti oli 91% (täydellinen vaste 69,6%; osittainen vaste 21,4%). Parhaan vasteen saavuttamiseen kulunut mediaaniaika oli 28 päivää. Vasteen menettämisen mediaaniaika aGvHD:n etenemisen, cGvHD:n tai relapsiin liittyvän kuoleman vuoksi oli 8,8 kuukautta. Yleisin ruksolitinibihoidon lopettamisen syy oli vasteen saavuttaminen (64,3%:ssa tapauksia). Kaksi kolmasosaa kortikosteroidihoitoa saaneista potilaista lopetti kortikosteroidihoidon ennen seurannan loppua ja kolmanneksella oli käytössä matala-annoksinen kortikosteroidihoito seurannan lopussa. Kolmen vuoden seuranta-ajan jälkeen 64,1 % potilaista oli elossa. Tämän rekisteritutkimuksen mukaan ruksolitinibi vaikuttaa tehokkaalta ja hyvin siedetyltä hoidolta akuutissa käänteishyljinnässä ja saadut tulokset sen käytöstä kliinisessä arjessa ovat linjassa kliinisten tutkimusten tulosten kanssa.
”Tämä tutkimus osoittaa, että JAK1/2-signaalireitti on ilmeisen merkittävä GvHD:n patogeneesissä ja sen estäjä ruksolitinibi on osoittautunut tehokkaaksi GvHD:n hoidoksi, mikä on merkittävästi parantanut allogeenisen kantasolusiirron hoitotuloksia,” kommentoi päätutkija professori Maija Itälä-Remes Turun yliopistollisesta sairaalasta.
”Tosielämän tutkimukset tuovat merkittävää näyttöä lääkehoitojen arviointiin ja käyttöönottoon. Tämä tutkimus on erinomainen esimerkki siitä, miten lääkeyritys voi yhteistyössä tutkijoiden kanssa olla mukana tuottamassa arvokasta tosielämän tietoa ja näin lisäämään ymmärrystä hoitojen kehittymisestä”, lääketieteellinen asiantuntija Hannu Mönkkönen Novartikselta toteaa.
Rekisteritutkimus perustui terveystietojen toissijaiseen käyttöön, jossa kliiniset tiedot kerättiin potilaskertomuksista ja yhdistettiin kansallisiin terveydenhuollon rekistereihin kerättyihin tietoihin yhteydenotoista ja diagnooseista (Terveyden ja hyvinvoinnin laitoksen (THL) ylläpitämä terveydenhuollon hoitoilmoitusjärjestelmän rekisterit (Hilmo ja Avohilmo)) sekä kuolinsyistä (Tilastokeskus). Tutkimuksella oli Findatan lupa (THL/3757/14.02.00/2021). Findata yhdisti tiedot eri rekistereiden välillä ja siirsi pseudonymisoidut tiedot tietoturvalliseen käyttöympäristöön analysointia varten. Tutkimus toteutettiin yhteistyössä Helsingin ja Turun yliopistollisten sairaaloiden, Novartis Finland Oy:n ja Medaffcon Oy:n kanssa.
Tutkimusjulkaisun tiedot
Ruxolitinib treatment outcomes in acute graft-versus-host disease (aGvHD) in a real-world setting in Finland | Annals of Hematology (open access)
Martelin E, Kuikka A, Rajala H, Ruohonen T, Mönkkönen H, Vikkula J, Uusi-Rauva K, Salmenniemi U, Itälä-Remes M. Ann Hematol. June 2025, https://doi.org/10.1007/s00277-025-06439-2
Yhteyshenkilöt
Maija Itälä-Remes, professori/ylilääkäri, TYKS, hematologia ja kantasolujen siirtoyksikkö, [email protected]
Hannu Mönkkönen, PharmD, lääketieteellinen asiantuntija, Novartis Finland Oy, [email protected]