Las células son los componentes básicos de todos los seres vivos, y los genes se encuentran en el interior de las células. Los genes son pequeñas secciones de ADN que transportan información genética e instrucciones para producir proteínas, que ayudan a construir y mantener el organismo1.

Cada individuo posee alrededor de 20.000 genes y dos copias de cada uno de sus genes, uno de cada progenitor. Pequeñas variaciones en los genes provocan diferencias en la apariencia de las personas y, potencialmente, en la salud1.

¿Qué son las células y los genes?

¿Qué son las enfermedades genéticas?

Las enfermedades genéticas se producen cuando un segmento crítico o una sección completa de ADN se sustituye, se elimina o se duplica2. Estos cambios se denominan mutaciones genéticas3. Algunas enfermedades genéticas graves causadas por mutaciones genéticas pueden transmitirse a las generaciones futuras4.

¿Cómo ayudan las terapias celulares y génicas a tratar las enfermedades genéticas?

La terapia celular y la terapia génica son ámbitos coincidentes de investigación y tratamiento biomédico6. Ambas terapias tienen como objetivo tratar, prevenir o potencialmente curar enfermedades, y ambos enfoques tienen el potencial de aliviar la causa subyacente de enfermedades genéticas y enfermedades adquiridas6. No obstante, las terapias celulares y génicas funcionan de manera diferente.

Diferencia entre terapia celular y terapia génica

La terapia celular tiene como objetivo tratar enfermedades restaurando o alterando ciertos conjuntos de células o utilizando células para transportar una terapia a través del organismo5. Con la terapia celular, las células se cultivan o modifican fuera del organismo antes de ser inyectadas en el paciente. Las células pueden originarse en el paciente (células autólogas) o en un donante (células alogénicas)6.

La terapia génica tiene como objetivo tratar enfermedades reemplazando, inactivando o introduciendo genes en las células, ya sea dentro del organismo (in vivo) o fuera de él (ex vivo)6.

Algunas terapias se consideran terapias tanto celulares como génicas. Estas terapias funcionan alterando genes en tipos específicos de células e introduciéndolos en el organismo.