La citopenia autoinmune es una afección en la que el sistema inmunitario del organismo ataca por error a sus propias células sanguíneas, lo que provoca niveles anormalmente bajos de células sanguíneas.1 La trombocitopenia inmune (PTI) y la anemia hemolítica autoinmune por anticuerpos calientes (AIHA) son tipos de citopenia autoinmune. Este programa de ensayos clínicos estudia la seguridad y eficacia de un medicamento en fase de investigación y consta de tres ensayos clínicos: dos para personas con PTI y uno para personas con AIHA. Si es elegible, se lo inscribirá en uno de los ensayos clínicos de este programa.
Acerca de la PTI
En la PTI, el sistema inmunitario descompone por error las plaquetas.² El organismo también fabrica menos plaquetas. Las plaquetas son pequeñas partículas celulares que ayudan a coagular la sangre después de una lesión para detener hemorragias y hematomas. Los niveles bajos de plaquetas pueden provocar diversos síntomas, como la formación frecuente o excesiva de hematomas, hemorragias, sarpullidos en la piel con pequeños puntos rojos (petequias), cansancio extremo y menstruaciones
abundantes.
Acerca de la AIHA
En la AIHA, el sistema inmunitario descompone por error los glóbulos rojos.³ Los glóbulos rojos son los encargados de transportar el oxígeno por todo el organismo. Los niveles bajos de oxígeno pueden provocar anemia y síntomas como cansancio, piel pálida o amarilla, dificultad para respirar, taquicardia y orina oscura. En casos graves, la AIHA puede causar un aumento del tamaño del bazo e ictericia (coloración amarillenta de la piel y los ojos).
¿Cómo se cree que actúa el medicamento en fase de investigación?
Se cree que el medicamento en fase de investigación actúa de dos maneras.
En primer lugar, reduce la cantidad de un tipo específico de células del organismo conocidas como linfocitos B autorreactivos.
- Los linfocitos B autorreactivos forman parte del sistema inmunitario.4
- El sistema inmunitario es una compleja red de células y proteínas que combate las infecciones.
- En la citopenia autoinmune, los linfocitos B autorreactivos producen anticuerpos que descomponen por error las plaquetas o los glóbulos rojos, lo que da lugar a niveles anormalmente bajos en el organismo.5,6
- El objetivo del medicamento en fase de investigación es reducir la cantidad de linfocitos B autorreactivos para ayudar a mantener el recuento de plaquetas o glóbulos rojos.
En segundo lugar, bloquea una vía del organismo denominada vía del receptor del factor activador de los linfocitos B (BAFF).
- Esta vía ayuda a los linfocitos B autorreactivos a sobrevivir y funcionar.7
- Se cree que los niveles elevados del BAFF podrían ser la causa de que algunos tratamientos dejen de funcionar en personas con citopenia autoinmune.8 Al bloquear la vía del receptor del BAFF, el medicamento en fase de investigación tiene como objetivo reducir la cantidad de linfocitos B autorreactivos nocivos en el organismo.
¿En qué consiste participar en este programa de ensayos clínicos para personas con PTI?
Este es un programa de ensayos clínicos de fase III. Si tiene PTI y decide participar, el tiempo que permanezca en este programa podría variar entre aproximadamente 28 meses (alrededor de 2 años) y 69 meses (alrededor 6 años). El tiempo que permanezca en este programa dependerá del ensayo clínico del programa en el que participe, de su respuesta al medicamento del ensayo y de otros factores, por ejemplo, cuándo se une al ensayo el último participante.
Haremos algunas pruebas para determinar si alguno de los ensayos de este programa de ensayos clínicos es adecuado para usted.
Si decide participar y cumple todos los criterios de elegibilidad, se lo asignará de forma aleatoria a uno de los tres grupos de tratamiento del estudio, donde recibirá el medicamento en fase de investigación (2 de 3 posibilidades) o un placebo (1 de 3 posibilidades). Además, recibirá un medicamento ya aprobado para la PTI, independientemente de que se lo asigne para recibir el medicamento en fase de investigación o un placebo.
Continuaremos controlando su salud y afección después de que deje de tomar el medicamento del ensayo.
¿Quiénes pueden participar en el programa de ensayos clínicos de la PTI?
Para participar en el programa de ensayos clínicos de la PTI, además de otros criterios, debe cumplir con los siguientes:
- Tener un diagnóstico de PTI
- Ser mayor de 18 años
Para conocer todos los criterios de elegibilidad de VAY736I12301, visite: clinicaltrials.gov
Para conocer todos los criterios de elegibilidad de VAY736Q12301, visite: clinicaltrials.gov
¿En qué consiste participar en este programa de ensayos clínicos para personas con AIHA?
Este es un ensayo clínico de fase III. Si tiene AIHA y decide participar, el tiempo que permanezca en este programa podría ser de hasta 73 meses (6 años). El tiempo que permanezca en este programa dependerá de su respuesta al medicamento del ensayo y de otros factores, por ejemplo, cuándo se une al ensayo el último participante.
Realizaremos algunas pruebas para determinar si el ensayo clínico de la AIHA es adecuado para usted.
Si decide participar y cumple todos los criterios de elegibilidad, se lo asignará de forma aleatoria a uno de los tres grupos de tratamiento del estudio, donde recibirá el medicamento en fase de investigación (2 de 3 posibilidades) o un placebo (1 de 3 posibilidades). Independientemente de que se lo asigne para recibir el medicamento en fase de investigación o un placebo, podrá seguir tomando su medicamento habitual para la AIHA.
Si recibió un placebo durante el período de tratamiento, es posible que sea elegible para recibir cuatro dosis del medicamento en fase de investigación. Esta parte del ensayo es opcional; no debe participar en ningún ensayo clínico si no lo desea.
Continuaremos controlando su salud y afección después de que deje de tomar el medicamento del ensayo.
¿Quiénes pueden participar en el programa de ensayos clínicos de la AIHA?
Para participar en el programa de ensayos clínicos de la AIHA, además de otros criterios, debe cumplir con los siguientes:
- Tener un diagnóstico de AIHA
- Ser mayor de 18 años
Para conocer todos los criterios de elegibilidad de CVAY736O12301 (AIHA), visite: clinicaltrials.gov
¿Cómo se controlará mi salud?
Como parte de este programa de ensayos clínicos, deberá visitar con regularidad la clínica que lleva a cabo el ensayo. Dependiendo del ensayo en el que participe, deberá visitar la clínica del ensayo cada semana o cada dos semanas durante el período de tratamiento del estudio. Durante el período de seguimiento, las visitas tendrán lugar cada 1 a 3 meses. Si es una persona con PTI o con AIHA, controlaremos su estado de salud general, mediante evaluaciones como las siguientes:
Exámenes físicos
Muestras de sangre
Cuestionarios
Signos vitales
Acerca de los ensayos clínicos
¿Qué es un ensayo clínico?
Cada año, cientos de miles de personas participan en ensayos clínicos (también conocidos como estudios clínicos). Se trata de investigaciones científicas controladas minuciosamente que nos ayudan a mejorar la medicina en todo el mundo. Nos ayudan a descubrir:
- Formas alternativas de diagnosticar enfermedades.
- Formas alternativas de tratar enfermedades.
- Formas alternativas de hacer un seguimiento de la evolución de las enfermedades.
Los ensayos clínicos deben ser revisados por juntas regulatorias (como la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos) antes de que puedan empezar. Esos organismos se encargan de proteger la seguridad y los derechos de los participantes de los ensayos. Para ello, revisan el protocolo del ensayo: un plan que explica por qué el ensayo es necesario, qué deberán hacer los participantes y cómo se controlará su salud durante todo el proceso.
Diferentes tipos de ensayos clínicos
Los ensayos clínicos nos ayudan a responder preguntas científicas, pero los diferentes tipos de ensayos nos permiten hacerlo de distintas maneras. Por ejemplo:
Ensayos de intervención
En los ensayos de intervención, se les pide a los participantes que cambien la manera en que cuidan su salud. Esto puede incluir tomar un medicamento en fase de investigación, pero a veces se les puede pedir a los participantes que cambien su dieta o la cantidad de ejercicio que hacen. Los ensayos de este programa de ensayos clínicos son de intervención.
Ensayos observacionales
Se les pide a los participantes que continúen con el régimen de atención médica habitual mientras los profesionales de la salud controlan su enfermedad. Por ejemplo, se puede controlar la concentración de una sustancia determinada (como un anticuerpo) en la sangre.
Preguntas frecuentes
Hemos recopilado las respuestas a algunas de las preguntas más comunes sobre los ensayos clínicos, así como algunas preguntas específicas relacionadas con estos ensayos en particular. Si tiene alguna otra pregunta, no dude en comunicarse con el equipo del ensayo, que estará encantado de ayudarlo.
Acerca de los ensayos clínicos
Un placebo tiene el mismo aspecto que el medicamento en fase de investigación y se administra de la misma manera. Sin embargo, no contiene ningún principio activo. Los placebos se utilizan para garantizar que cualquier efecto del tratamiento que se observe se deba al medicamento en fase de investigación y no a algún otro factor, como el aumento de la supervisión de los médicos del ensayo.
La participación en los ensayos clínicos es voluntaria. Esto significa que no está obligado a participar y que es libre de retirarse en cualquier momento sin que se afecte su atención médica habitual. Sin embargo, les recomendamos a todos los posibles participantes que permanezcan en el ensayo durante todo su desarrollo, si es posible.
No. No es necesario tener seguro médico para participar en este ensayo clínico.
Los ensayos clínicos deben ser revisados por las juntas regulatorias antes de que puedan comenzar. La función de estas juntas es proteger la seguridad y los derechos de los participantes de un ensayo. Lo hacen mediante la revisión del protocolo del ensayo. Un protocolo es un plan que explica por qué el ensayo es necesario, qué tendrán que hacer los participantes y cómo se monitoreará su salud.
Antes de que una persona pueda inscribirse en un ensayo clínico, debe cumplir con los requisitos específicos para participar en ese ensayo.
La participación en un ensayo es gratuita y no se requiere contar con un seguro. Los medicamentos y las pruebas del ensayo se proporcionan de forma gratuita para usted. En muchos ensayos también se pagan los gastos de traslado y alojamiento.
Eso dependerá del ensayo. Se le entregará un programa de visitas detallado antes de inscribirse.
Es posible que deba ausentarse del trabajo para asistir a las citas en el centro del ensayo. Antes de inscribirse, se le dará un programa de visitas detallado para que pueda considerar si desea asumir este compromiso antes de decidir participar.
Muchos ensayos clínicos son “aleatorizados” y “doble ciego”. Aleatorizado significa que será asignado a un grupo de tratamiento del estudio al azar, como si se tirara una moneda al aire. Doble ciego significa que ni usted ni el equipo del ensayo sabrán en qué grupo se encuentra hasta que el ensayo haya terminado. Eso se hace para asegurar que cualquier efecto que se observe se deba únicamente al medicamento en fase de investigación.
Acerca de este programa de ensayos clínicos
Los beneficios de participar en este programa de ensayos clínicos incluyen evaluaciones de salud frecuentes.
Los riesgos de participar en este ensayo clínico son los siguientes:
- El medicamento en fase de investigación podría provocar efectos secundarios.
- El medicamento en fase de investigación podría no dar resultado en usted.
Es posible que sus síntomas no cambien o incluso empeoren. No obstante, si bien participar en este estudio puede no beneficiarlo de forma directa, es posible que obtengamos nueva información que podría ayudar a tratar a personas con PTI o AIHA en el futuro.
Los datos y las muestras suyas para el ensayo se etiquetarán con un número de identificación del participante, que es único y no se relaciona ni deriva de la información que lo identifica. Esto significa que las personas que tendrán acceso a los datos del ensayo clínico no podrán identificarlo.
Es realmente importante que cumpla con el programa de visitas para que podamos controlar su salud de cerca y administrar el medicamento del ensayo.
Sin embargo, entendemos que los planes pueden cambiar de manera inesperada. Por ello, si no puede asistir o falta a una visita, comuníquese con el equipo del ensayo lo antes posible. De esta manera, el equipo podrá reprogramar su cita.
Referencias:
- Brierley CK, Pavord S. Autoimmune cytopenias and thrombotic thrombocytopenic purpura. Clinical Medicine. 2018 Aug;18(4):335–9. Disponible en: https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC6334040/
- National heart, lung, and blood Institute. Platelet disorders - immune thrombocytopenia (ITP) [Internet]. [Actualizado en marzo de 2022; consultado el 01 de septiembre de 2023]. Disponible en: https://www.nhlbi.nih.gov/health/immune-thrombocytopenia
- National organization for rare disorders. Warm autoimmune hemolytic anemia [Internet]. [Actualizado en noviembre de 2022; consultado el 01 de septiembre de 2023]. Disponible en: https://rarediseases.org/rare-diseases/warm-autoimmune-hemolytic-anemia/
- Shlomchik MJ. Sites and stages of autoreactive B cell activation and regulation. Immunity. 2008 Jan;28(1):18–28. Disponible en: https://www.cell.com/fulltext/S1074-7613(07)00582- 1#:~:text=Autoreactive%20B%20cells%20are%20typically,activation%20of%20autoreactive%20B%2 0cells
- Yu L, Zhang C, Zhang L, Shi Y, Ji X. Biomarkers for immune thrombocytopenia. Biomarker Research. 2015 Jul 16;3(1). Disponible en: https://biomarkerres.biomedcentral.com/articles/10.1186/s40364-015-0045-0
- Barcellini W. New insights in the pathogenesis of autoimmune hemolytic anemia. Transfusion Medicine and Hemotherapy. 2015;42(5):287–93. Disponible en: https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC4678320/
- Mackay F, Schneider P. Cracking the BAFF code. Nature Reviews Immunology. 2009 Jul;9(7):491–
502. Disponible en: https://www.nature.com/articles/nri2572 - 1.Matthieu Mahévas, Imane Azzaoui, Etienne Crickx, Florence Canoui-Poitrine, Delphine Gobert, Laetitia Languille, et al. Efficacy, safety and immunological profile of combining rituximab with belimumab for adults with persistent or chronic immune thrombocytopenia: results from a prospective phase 2b trial. Haematologica. 2020 Aug 13;106(9):2449–57. Disponible en: https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC8409028/