A terapia celular e terapia gênica são áreas de tratamento e pesquisa biomédica. Ambas visam tratar e prevenir doenças, atuando na causa raiz das doenças. De forma geral, a terapia gênica consiste na introdução de material genético em células ou tecidos para fins terapêuticos. Pode-se atuar de diversas formas como a adição, modificação ou a deleção de um gene, substituição de alelos defeituosos ou produção de proteínas funcionais.
Já as terapias celulares atuam na substituição, deleção ou correção de células defeituosas. Além disso, outra diferenciação importante é que na terapia celular, as células são cultivadas ou modificadas fora do corpo antes de serem injetadas no paciente, onde se tornam um “medicamento vivo”. Enquanto que na terapia gênica, os genes são substituídos, inativados ou introduzidos nas células - seja fora ou dentro do corpo - para tratar a doença.
As terapias avançadas frequentemente são tratamentos de dose única com alto potencial de impacto positivo sobre a vida dos pacientes. Em contrapartida, medicamentos sintéticos ou biológicos são usados de forma contínua.
É importante mencionar que as terapias avançadas não substituirão outros tratamentos convencionais como medicamentos biológicos ou sintéticos, amplamente utilizados no tratamento de doenças crônicas. Terapias gênicas e celulares representam novas possibilidades de tratar doenças que anteriormente não possuíam opções terapêuticas em uma ampla variedade de áreas, principalmente doenças raras.
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