Novartis mededeling AVXS-101 - duch

19 september 2019 – Onze gedachten gaan uit naar Pia en haar familie en we begrijpen dat zij, net zoals alle ouders, het beste willen voor hun kind. Dit moet een extreem moeilijke periode zijn voor hen en ze hebben bergen verzet voor hun kind. Wat betreft de situatie van baby Pia, willen wij verduidelijken dat wij geen commentaar kunnen geven over individuele patiënten. Enkel behandelende artsen mogen toelichting geven m.b.t. hun patiënten en de mogelijke toepassing van eender welke behandelingsoptie.

AVXS-101 (gekend als Zolgensma^® - onasemnogenic abeparvovec-xioi) is momenteel niet goedgekeurd buiten de VS. We zijn echter continu in dialoog met de regelgevende autoriteiten en overheidsorganen om oplossingen te vinden voor snelle toegang tot al onze innovatieve behandelingen voor patiënten die hier baat bij hebben. Desalniettemin is dit een zeer complex proces, waarbij verscheidene partijen betrokken zijn. AVXS-101 is een éénmalige gentherapie en heeft, zoals alle cel- en gentherapieën - het potentieel om de geneeskunde te revolutioneren. Dit wil zeggen dat we met dit soort behandelingen belangrijke, tot nog toe onbeantwoorde, medische noden kunnen beantwoorden en patiënten hoop kunnen geven op een beter leven.

De prijszetting van AVXS-101 in de V.S. is kostenefficiënt en gebaseerd op de analyse van de behandeling als een éénmalige transformatieve therapie voor een extreem zeldzame ziekte. Deze houdt ook rekening met, maar limiteert zich niet tot, de huidige kost voor chronische SMA-therapie verspreidt over 10 jaar.

Eénmalige cel- en gentherapieën brengen tal van nieuwe uitdagingen met zich mee aangaande diagnose, behandeling, verzorging en betaling. Gezondheidssystemen moeten nieuwe manieren vinden om de zorg te organiseren en om ondersteuning te voorzien voor behandelingen die levenslange voordelen bieden. We werken momenteel samen met overheden, ziekenhuizen, dokters en ziekenfondsen om een snelle diagnose en het gebruik van cel- en gentherapieën te ondersteunen waar van toepassing.

Onze innovatieve industrie staat slechts aan het begin van het aanbieden van cel- en gentherapie aan patiënten. Als industrie willen we een open dialoog met alle betrokken partijen onderhouden en versterken en zo samen oplossingen vinden om nieuwe therapieën beschikbaar te maken voor patiënten die er baat bij hebben, zowel in België als in andere landen.

Ons doel is om patiënten te helpen. We doen dit door baanbrekende behandelingen te ontdekken en ontwikkelen én nieuwe manieren te vinden om ze zo snel mogelijk tot bij de mensen te brengen. Dit impliceert ook dat we alle relevante partijen betrekken om onze samenleving voor te bereiden op deze compleet nieuwe manier van patiënten te behandelen en helpen.