##  [遺伝子療法](/jp-ja/research-development/technology-platforms/gene-therapy "遺伝子療法") 

 遺伝子療法は、体内（in vivo）又は体外（ex vivo）のいずれかにおいて、遺伝子を細胞内に置換、不活化又は導入することにより、病気を治療します。

 

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###  新たな遺伝子制御療法の探索に向けた連携 

ノバルティスとSangamo Therapeutics社は、神経発達疾患の治療法の可能性を追求することを計画しています。



 

 





 

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###  遺伝子治療を重視する 

私たちは遺伝子療法に目を配るべきである、とBotond Roska博士は述べています。



 

 





 

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## ノバルティスの遺伝子治療研究開発は現在、AAVベースの治療及びCRISPRベースの技術に重点を置いています

### AAVベース



### CRISPRベース





AAV（アデノ随伴ウイルス）をベースとした治療法では、欠損又は非機能性遺伝子の新たなコピー、または機能するコピーをヒト細胞に送達することができます。AAVは病原性がなく、遺伝子導入のための安全かつ魅力的なベクターであると考えられます。ノバルティスは、新しい遺伝子を患者さんの細胞に導入することで、神経学と眼科学の分野でのAAVベースの治療法を検討しています。



CRISPR（clustered regularly interspaced short palindromic repeats）ベースの技術は、DNAの二本鎖に切断を作り、まるで分子バサミのように機能して、既存のDNAの特定の部分を挿入、除去、置換することを可能にします。ノバルティスは、遺伝的異常を修復することで疾患を治療すべく、CRISPRを用いた技術を血液学や眼科全体で利用する初期研究を実施しています。







 



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##  AveXis、Novartis Gene Therapiesに名称変更 

Novartis Gene Therapiesは、脊髄性筋萎縮症（SMA）に重点を置いています。

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