現在、ノバルティス ファーマ株式会社では、補体阻害剤による治療歴のない成人の非典型溶血性尿毒症症候群（aHUS）の患者さんを対象とした治験を実施しており、開発中のお薬（治験薬）の有効性と安全性を確認しています。治験薬は経口で服薬いただきます。
aHUSは、補体副経路と呼ばれる体の免疫にかかわる重要な仕組みの1つが無秩序に活性化されることで発生する、非常にまれな病気です。補体副経路は本来、感染から体を防御する役割を担っています。しかし、aHUSになると、補体副経路が過剰に活性化されることによって全身の細い血管が攻撃されてダメージを受け、血小板などの血液の成分が集まって血栓が作られます。その結果、血小板が減少したり、赤血球が血栓にぶつかり破壊される（溶血）ことで貧血が起きたり、腎臓の炎症、腎障害などが引き起こされます。持続的な炎症によって腎臓が絶えず損傷するようになると、血液から老廃物をろ過するという腎臓の機能が働かなくなります（腎不全）。今回の治験では、補体阻害剤による治療を受けたことのない成人の患者さんを対象として、治験薬を服用していただき、治験薬の有効性と安全性を確認することを目的としています。
- 受付予定期間
受付予定期間は2024年12月までとしておりますが、治験の進行状況によっては変更される場合があります。 - 主な参加基準
- 18歳以上の男女の方
- 血小板数が150 x 109／L未満の方
- 血清乳酸脱水素酵素（LDH）値が正常基準値の上限の1.5倍以上の方
- ヘモグロビン値が各年齢および性別の正常基準値の下限以下の方
- 血清クレアチニン値が正常基準値の上限以上の方
- 補体阻害剤（抗C5抗体を含む）による治療歴がない方
- 慢性血液透析または慢性腹膜透析を受けていない方
上記以外にも参加の基準があります。基準にあてはまらない場合や治験担当医師の判断により参加頂けない場合もあります。
- 治験方法・期間
この治験に参加された患者さんは、最長で52週にわたって、1日2回治験薬を経口で服用していただきます。また、治験期間中は24回ほど（最初の6ヵ月間は2週間ごとに、それ以降は1ヵ月に1回）来院していただきます。
なお、治験の詳細につきましては、治験実施医療機関の治験担当医師が説明いたします。 - 治験実施医療機関
所在地：埼玉県、島根県、東京都
＊お住まいの近くで治験を実施している医療機関がない場合や治験の進行状況により参加の受付が締め切られている場合もありますので、予めご承知おきください。
本治験に関心がある、また本治験への参加を希望される患者さんへ
本治験に関心がある、また本治験への参加を希望される場合は、本情報を基に主治医にご相談ください。
本治験に関心をお持ちの医療関係者のかたへ
本治験に関心をお持ちの場合は、下記までお問い合わせください。
お問い合わせ先：ノバルティスダイレクトにお問い合わせください。
お電話 0120-003-293
受付時間： 月～金 9:00～17:30 (祝日及び弊社休日を除く)
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