##  [Cumpliendo la promesa de la terapia celular y génica para los pacientes](/es-es/investigacion-y-desarrollo/innovative-medicines/terapia-celular-y-genica/cumpliendo-la-promesa-de-la-terapia-celular-y-genica-para-los-pacientes "Cumpliendo la promesa de la terapia celular y génica para los pacientes") 

 El término "medicina personalizada" atrae la imaginación. Como individuos únicos, pensamos en la idea de un tratamiento que se adapte al paciente. La terapia celular y génica representa un salto importante en la medicina personalizada, creando un punto de inflexión en nuestra capacidad para tratar e incluso curar muchas enfermedades intratables.

Cada terapia celular y génica está diseñada en base a información detallada sobre la raíz de la enfermedad de un paciente. Trata una enfermedad en su origen, reparando o mejorando las células a nivel genético. En Novartis, estamos colaborando en la frontera de la terapia celular y génica para llevar este enfoque revolucionario a los pacientes con diferentes enfermedades, incluidos los trastornos genéticos y algunos cánceres mortales.

Las terapias celulares y génicas están diseñadas para detener una enfermedad en curso o revertir su progreso en lugar de limitarse a controlar los síntomas. A menudo, hablamos de tratamientos únicos que pueden aliviar la causa subyacente de una enfermedad y tienen el potencial de curar ciertas afecciones. Por el contrario, muchos medicamentos convencionales deben tomarse de forma continuada durante semanas o meses, o incluso de por vida.

Las terapias celulares y génicas se apoyan en cuidadosas investigaciones basadas en décadas de avances científicos. Las herramientas y tecnologías fundamentales han sido probadas y mejoradas por innumerables expertos, primero en el laboratorio y posteriormente en el ámbito clínico. Con la terapia celular, las células se cultivan o modifican fuera del organismo antes de ser inyectadas en el paciente, donde se convierten en un "fármaco vivo". Con la terapia génica, los genes se reemplazan, desactivan o se introducen en las células, ya sea fuera o dentro del organismo, para tratar una enfermedad. Algunos tratamientos se consideran terapias tanto celulares como génicas.

Y todos estos tratamientos se consideran medicina personalizada, un término que se popularizó cuando los científicos determinaron por primera vez la secuencia de ADN de todo el genoma humano. A partir de ese momento, los investigadores soñaron con aprovechar la información sobre la composición genética única de las personas para adaptar el tratamiento a los pacientes y cambiar radicalmente la medicina. La tecnología celular y génica nos acerca a este ambicioso objetivo.

 ![Young patient with doctor](/es-es/sites/novartis_es/files/styles/crop_freeform/public/2022-03/novartis-cell-gene-therapy-image_1.jpg.webp?itok=VCNaUT2N "Young patient with doctor")

 

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Innovación en acción

Este es un momento crucial para la innovación en este ámbito. Tras las aprobaciones clave de las terapias celulares y génicas por parte de las autoridades sanitarias, se están realizando nuevos tratamientos en ensayos clínicos en todo el mundo. Novartis cuenta con un historial consistente de trabajo e inversión para impulsar la investigación y el desarrollo de dichas terapias.

También estamos desarrollando terapias celulares y génicas para abordar enfermedades genéticas, especialmente enfermedades causadas por la mutación de un solo gen. Inicialmente, Novartis se está centrando en las enfermedades del sistema nervioso central, en enfermedades oftalmológicas y hematológicas porque tenemos una gran experiencia en estas áreas y porque actualmente es posible administrar material genético en estas zonas. En otras palabras, podemos llevar la terapia celular o génica al tejido en cuestión. Los equipos de Novartis podrían expandirse a áreas terapéuticas adicionales en el futuro.

### Colaborando en una nueva frontera

Si bien estamos reimaginando la medicina, los sistemas sanitarios actuales están diseñados para manejar activamente las enfermedades crónicas, donde el tratamiento y las terapias se realizan de manera regular, a veces durante muchos años o incluso décadas. No han sido configurados para terapias diseñadas para funcionar durante toda la vida después de una única perfusión.

La terapia celular y génica ofrece una oportunidad para que toda la industria revise la forma de acercar los medicamentos a los pacientes. Todos estos esfuerzos complementan nuestros programas convencionales de descubrimiento y desarrollo de fármacos. Nuestro trabajo con moléculas pequeñas y moléculas biológicas (materias terapéuticas básicas) continúa. También buscamos nuevas formas de tratar enfermedades, incluso mediante la exploración de terapias celulares y génicas.

Novartis ha realizado una de las mayores inversiones en terapia celular y génica en el sector. Estamos aprovechando el impulso de las aprobaciones recientes de las autoridades sanitarias, con más de una docena de proyectos en desarrollo clínico e investigación adicional en curso. Creemos en el carácter esperanzador de estos fascinantes e innovadores medicamentos y continuaremos trabajando en su evolución para los pacientes.