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 Na Novartis, estamos reimaginando a medicina em um esforço para produzir inovações e atender às principais necessidades não atendidas de pacientes com doenças devastadoras, incluindo distúrbios genéticos e certos tipos de câncer fatais. Esses esforços são feitos em colaboração com cientistas, médicos, acadêmicos, parceiros da indústria e pacientes.

Em 2017, a Novartis recebeu nos Estados Unidos a aprovação da primeira terapia celular CAR-T, que é tanto uma terapia celular quanto uma terapia gênica. Atualmente, existem três áreas principais de foco para pesquisa e desenvolvimento de terapias celulares e gênicas na Novartis: terapias baseadas em AVV e terapias celulares CAR-T.

**Baseadas em AAV**

As terapias baseadas em AAV (vírus adeno-associados) têm a capacidade de fornecer cópias novas ou funcionais de um gene ausente ou inativo nas células humanas. Como o AAV parece não estar associado a doença, é considerado um vetor seguro e atraente para a liberação de genes. A Novartis está explorando o uso de terapias baseadas em AAV em neurologia e oftalmologia, liberando novos genes nas células de pacientes.

**CAR-T**

A terapia de células CAR (receptor de antígeno quimérico) T individualizada utiliza o sistema imunológico do próprio paciente para combater certos tipos de câncer. As células T do paciente são extraídas e reprogramadas fora do corpo para reconhecer e combater as células cancerígenas e outras células que expressam um determinado antígeno. Atualmente, as terapias celulares CAR-T foram aprovadas por vários órgãos reguladores para o tratamento de certas formas avançadas de câncer de células B no sangue – mas, no momento, não existe aprovação para essa terapia no Brasil. A Novartis possui um pipeline amplo para CAR-T. Nosso foco é ampliar o impacto da terapia celular na oncologia ao se aprofundar nas malignidades de células B, procurando alcançar pacientes com outros cânceres hematológicos e tumores sólidos e pesquisando uma próxima geração de CAR-Ts que foquem em novos alvos e utilizem novas tecnologias.

**Saiba mais sobre as áreas em que essas terapias se tornam eficazes**

Veja no infográfico

[MEDICAMENTOS INOVADORES NA NOVARTIS (PDF 4.65 MB)](/br-pt/sites/novartis_br/files/documents/4celula-e-gene-chave-area-foco-novartis-_3.pdf "4celula-e-gene-chave-area-foco-novartis-.pdf")