Zusammenfassung

Bei dieser Studie handelt es sich um eine multizentrische, offene, randomisierte Phase 3 Studie mit oralem Asciminib im Vergleich zu einem von Prüfarzt ausgewählten Tyrosinkinase-Inhibitor (TKI) bei erwachsenen Patienten mit neu diagnostizierter Philadelphia-Chromosom-positiver chronischer myeloischer Leukämie in der chronischen Phase (Ph+ CML-CP).

Studienzweck

Asciminib ist ein BCR-ABL1 Inhibitor mit einem neuartigem Wirkmechanismus mit vielversprechender Aktivität bei CML. Im Gegensatz zu den derzeit angewendeten TKIs (wie Imatinib, Dasatinib, Nilotinib, Bosutinib und Ponatinib), welche an der ATP-Bindungsstelle des BCR-ABL1 Protein binden, hemmt Asciminib die Tyrosinkinase Aktivität, indem es spezifisch an die Myristat-Tasche von ABL bindet und dadurch eine allosterische Hemmung der Tyrosinkinase bewirkt.

Der Zweck der aktuellen Studie besteht im Vergleich der Wirksamkeit von Asciminib gegenüber den derzeit angewendeten Tyrosinkinase-Inhibitoren bei erwachsenen Patienten mit neu diagnostizierter Ph+ CML-CP.

Studienaufbau

  • Voruntersuchung
  • Randomisierung in zwei Behandlungsarme (1:1; Asciminib 80mg QD oder ein vom Prüfarzt ausgewählter TKI)
  • Behandlungsphase 
  • Sicherheitsnachbeobachtung, 30 Tage nach Behandlungsende/Studienende
  • Nachbeobachtung bei vorzeitigen Studienende

Studienende: 5 Jahre nachdem der letzte Patient in die Studie eingeschlossen wurde und die 1. Studienbehandlung erhalten hat.

Grafik Studie

Ablauf der Studie

Insgesamt werden etwa 402 Patienten im Verhältnis 1:1 in den jeweiligen Behandlungsarm mit Asciminib oder in den Behandlungsarm mit dem vom Prüfarzt ausgewählten TKI randomisiert. Bei Behandlungsbeginn sind in den ersten 3 Monaten etwa alle 2 Wochen und danach bis Behandlungsende alle 3 Monate ein Besuch an der Klinik/am Prüfzentrum erforderlich. Bei den einzelnen Klinikbesuchen werden unterschiedliche Untersuchungen, wie z.B. körperliche Untersuchung, Blutabnahmen, Untersuchung des Herzens, stattfinden. Die Entnahme einer Knochenmarkprobe ist innerhalb von 3 Monaten vor Studienbeginn und im Verlauf der Studie nur bei klinischen Anzeichen erforderlich.

Voraussetzung zur Teilnahme

Wichtige Kriterien für die Teilnahme an der Studie sind:

  • Diagnose von CML-CP (chronische myeloische Leukämie) innerhalb von 3 Monaten vor Studienbeginn
  • CML-CP Diagnose mit zytogenetischen Nachweis des Philadelphia-Chromosoms mit der Translokation t(9;22) – Nachweis von BCR-ABL1 bei einer Überprüfung von mindestens 20 Metaphasen
  • Nachweis eines typischen BCR-ABL1-Transkripts (e14a2 und/oder e13a2) mittels RQ-PCR Quantifizierung bei Screening
  • Leistungsstatus laut Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) von 0 oder 1
  • Adäquate Endorganfunktion und Laborparameter definiert per Protokoll.

Patienten mit einer bestätigten BCR-ABL1 T315i Mutation oder Patienten mit einer vorhergehenden Behandlung einschließlich Chemotherapie und/oder Biologika oder einer vorhergehenden Stammzelltransplantation mit Ausnahme von Hydroxyharnstoff und/oder Anagrelid können, NICHT an der Studie teilnehmen.

Bestimmte gesundheitliche Einschränkungen oder die Einnahme bestimmter Medikamente können Ausschlusskriterien sein. Über die genauen Ein- und Ausschlusskriterien für die CABL001J12301 Studie kann Sie der Prüfarzt informieren, der auch die Entscheidung der Studienteilnahme trifft. 

Nur aktive, rekrutierende Zentren bzw. solche, deren Zustimmung schriftlich vorliegt werden auf der Homepage veröffentlicht.

Weitere Informationen

Medizinische Universität Wien -
Universitätsklinik für Innere Medizin I

Klinische Abteilung für Hämatologie und Hämostaseologie
Währinger Gürtel 18-20
1080 Wien

Tel. +43 1 40400 44640 (Hämatologische Ambulanz von 12:00 bis 15:00 Uhr)

Ordensklinikum Linz Barmherzige Schwestern - Elisabethinen
Abteilung Interne 1
Seilerstätte 4
4010 Linz

Tel. +43 732 7677 7345
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